O tratamento experimental para solucionar doenças graves deixou de ser uma questão exclusiva da medicina para adentrar as esferas de discussão do Estado, principalmente com relação à possibilidade de uso de medicamentos experimentais e seu custeio pelo Estado. Pacientes passaram a se socorrer do Poder Judiciário a fim de ver o direito fundamental à saúde garantido. Com isso, há argumentos diversos sobre o tema: de um lado, pacientes pleiteando o direito de estarem vivos, por meio da autorização de uso e possibilidade de fornecimento de medicação experimental pelo Estado, protegendo-se no direito fundamental à saúde estabelecido na Constituição Federal; do outro lado, o Estado defendendo-se sob a alegação de escassez de recursos orçamentários e a necessidade de registro dos medicamentos para uso geral da população. A questão foi debatida no Supremo Tribunal Federal, que decidiu ser direito fundamental de pacientes verem seus tratamentos custeados pelo Estado, quando se trata de medicamentos com registro e que possuem alto custo. Quando implicar a aquisição de medicação experimental, protocolos mais rígidos deverão ser observados para autorização de uso, analisando caso a caso. A presente obra iniciou seu escopo com o estudo do direito fundamental à saúde e à tutela jurídica, que garante sua efetividade enquanto manifestação legítima dos direitos fundamentais sociais. Dedica-se a apresentar o problema sob a perspectiva jurídica, analisando o posicionamento do STF em dois importantes julgados: a Suspensão de Tutela Antecipada – STA n.º 175 –, que consolidou o entendimento quanto ao dever do Estado em fornecer medicação de alto custo, e a Ação Direta de Inconstitucionalidade ADI – n.º 5501 –, a qual decidiu cautelarmente pela inconstitucionalidade da Lei n.º 13.269/2016, que autorizou o uso da fosfoetanolamina sintética (pílula do câncer) por pacientes diagnosticados com neoplasia maligna. Pondera-se que a dispensação de medicamentos em fase experimental ainda não está consolidada na legislação e jurisprudência, deduzindo-se que o consentimento estatal para a utilização de medicação experimental é uma realidade social a ser resolvida pelo Estado.